“我们团队经过近十年的研究,我可以自豪地说,我们在剪接体结构与分子机制研究领域走在了世界前列。”9月7日开幕的2024浦江创新论坛青年专题讲座上,西湖大学生命学院副研究员白睿分享了她和团队正在进行的剪接体与RNA剪接方面的研究成果和进展。
白蕊师从施一公,32岁的她已发表11篇中枢神经系统论文,并获得“全球最有前途女科学家奖”等荣誉。

白睿介绍,遗传病和癌症是人类生命的主要威胁,但研究表明,35%的遗传病和癌症与剪接体有关。

剪接体是细胞中已知的最复杂的大分子机器之一。真核生物通过进行RNA剪接,去除“无效”信息、连接“有效”信息。如果我们把每个人的基因看作一部电影剧本,剪接体的作用就是剪掉“无效”的遗传信息(内含子)并连接“有效”信息(外显子),最终拼接成一部完整的生命电影。

细胞内含量较多的剪接体被命名为主要剪接体,含量较少、信号较弱的剪接体被命名为次要剪接体,虽然次要剪接体出现的频率不高,但它在剧情发展中仍然起着至关重要的作用。
国际上对RNA剪接体机制的研究极其匮乏,最重要的是,目前还没有足够清晰的剪接体结构来指导靶向药物的研发,而这正是白睿研究团队近十年来一直努力突破的重大前沿科学问题。
2014年至2024年的十年间,白睿团队在施一公教授的带领下,解析了国际上第一个剪接体近原子分辨率三维结构,并写进了国际权威生化杂志。这10年来取得的一系列研究成果,填补了RNA剪接机制研究的空白,翻开了U12型剪接研究的新篇章,为相关疾病的致病机制和治疗奠定了基础。


