人工智能 (AI) 在药物发现中可以发挥什么作用？
华东师范大学药学院院长、人工智能新药创新中心主任李洪林表示：人工智能可以分三个阶段参与药物研发：将数据变成知识、将知识变成技术、并将技术应用于产品。
2024年9月27日，李洪林在中共上海市科学技术工委主办的第二十三届浦江交叉学科论坛学术分论坛上提出上述观点。
他还提到，自从人工智能出现以来，人们就对它充满了遐想，认为只要能使用人工智能的“组合拳”，就能做出医药。 AI确实已经介入到药物研发的方方面面。自2018年出现以来，人工智能无论是在跨国公司（跨国制药公司）还是（小型生物科技公司）都同步发展。它真正解决的问题其实只有两个，一是筛查时间，二是临床成功率。后者可能更重要。截至2020年底，许多药物已在研发过程中使用了AI。
“当药物研发遇到人工难以解决的科学问题或技术问题时，人工智能可以参与其中。”李洪林以药物的发现为例说道。过去，研究人员在筛选药物时，更关注候选药物的效果。比如在对细胞或者对动物有没有作用，并没有太关注它的作用靶点或者作用机制。 AI出现后，可以根据靶点来筛选药物。
“新靶点是药物研发的源泉，一个新靶点的出现往往会催生出一系列重磅药物。”李洪林说道。目前，全球新药研发面临的共同问题是靶点耗尽。 “靶点有多少？我们估计，人类不到3万个基因中，只有3%可以作为靶点，而其中35%的基因仍然是‘黑暗基因’。相应地，现有的（小分子）较少。超过2000种药物，仅覆盖人体内667个已知靶点。”
如何获取新目标的数据？李洪林表示，可以从现有的研究文献和专利中挖掘。 “这个过程就是把数据变成知识，也叫知识图谱。”李洪林的团队花了四年半的时间，从超过280万份可用的医疗文件中构建了三种类型的药物靶点。与疾病相关的地图总共有3亿张。这是目前最大的生物医学知识图谱。它可以解决两件事：做出临床决策并为新药项目审批提供依据。
“其实我们不需要过多批评新技术，我们应该更多地拥抱它们，关注它们能否利用这些新技术。”李洪林说道。
“药物从发现到上市的过程是百万分之一的过程。这句话在制药行业被反复提及，但只有当你真正做出药物时，你才明白为什么它是一个系统工程，并且每一步都在接近“死亡之城”，这几年，我们看到各种新技术不断涌现，临床试验注册数量呈线性增长，但临床试验的成功率却始终维持在20%左右。每年都达到一定水平，这启示我们制药必须回归医学的本质：技术只是手段。”
